假肥大型肌营养不良症是由抗肌营养不良蛋白的基因变异造成的。这种蛋白能损害身体中的所有肌肉，包括骨骼肌、心肌和膈肌等。这种疾病多发于男孩中，通常会导致患者在３０岁前死亡。

    此前，意大利圣拉斐尔科学研究所的研究人员曾发现，对用基因技术培育出的缺少抗肌营养不良蛋白的实验鼠进行的实验中，一种名为ＭＥＳＡＮＧＩＯＢＬＡＳＴＳ的成体干细胞可以恢复抗肌营养不良蛋白的产生。但由于这些实验鼠并没有患肌营养不良症，用干细胞治疗这种疾病的疗效无法测试。

    在本次实验中，该所研究人员从抗肌营养不良蛋白基因变异的狗身上提取这种成体干细胞，用基因方法使干细胞具有正常的抗肌营养不良蛋白基因。然后再将干细胞重新注入狗的腿部动脉，同时将取自健康狗的成体干细胞移植到患肌营养不良症的狗体内，并施加药物抑制免疫排斥。

    结果显示，在不断给病狗注射取自健康狗的干细胞的过程中，５只病狗中有４只的肌肉功能得到恢复，恢复了行走能力。尽管这４只狗中又有２只旧病复发，但它们在实验后都存活了１年以上。不仅在接受注射的病狗的腿部，这些干细胞还在包括横膈膜在内的其他部位使肌体产生了抗肌营养不良蛋白。但是，病狗自身经基因技术改进的干细胞虽然能产生抗肌营养不良蛋白，但不能恢复肌肉功能。

    研究人员准备继续利用生长因子做实验，以激发患病狗自身细胞抵抗疾病。研究人员还希望使用同样方法，用匹配的捐献细胞进行人体试验。